Jede Nachricht verlinkt auf ihre Originalquelle. Unterscheiden Sie zwischen wissenschaftlicher Evidenz,
behördlicher Zulassung und tatsächlicher Verfügbarkeit: Eine Genehmigung zur Forschung oder ein
Studienergebnis entspricht nicht einer zugelassenen, verfügbaren oder in Ecuador abgedeckten Behandlung.
Diese Artikel ersetzen nicht die Anweisung Ihres behandelnden Ärzteteams.
Sepiapterin: neue Daten zur Kontrolle von Phenylalanin und Ernährung
24. August 2026 · Behandlungen
PTC kündigte für den SSIEM-Kongress 2026 neue Daten zur Senkung von Phenylalanin und zu mehr
Ernährungsflexibilität mit Sepiapterin an. Die vom Hersteller mitgeteilten Ergebnisse umfassen Studien und
Erfahrungen aus der klinischen Praxis. Das Ansprechen muss individuell bewertet werden, und jede
Ernährungsumstellung erfordert die Aufsicht des behandelnden Ärzteteams.
Die Pressemitteilung von PTC lesen →
Die PKU-Gemeinschaft treibt Heimmessgeräte für Phenylalanin voran
6. August 2026 · Gemeinschaft und Innovation
Die NPKUA berichtete, dass ihre vom 16. bis 19. Juli in Illinois abgehaltene Konferenz mehr als 600
Menschen aus neun Ländern zusammenbrachte. Während des Treffens wurden 150.000 USD gesammelt, um die
Entwicklung und Zulassung von Heimmessgeräten für Phenylalanin zu unterstützen. Es handelt sich um einen
Fortschritt bei der Finanzierung, nicht um die Ankündigung eines einsatzbereiten Geräts.
Die Initiative der NPKUA kennenlernen →
Elf Infografiken für ein besseres Verständnis der PKU-Versorgung
2. August 2026 · Bildung
E.S.PKU kündigte eine Sammlung von elf Infografiken an, die auf den überarbeiteten europäischen
Leitlinien basieren. Die Materialien erklären Themen wie Ernährung, Phenylalanin-Kontrolle, Behandlungen,
neuropsychologische Beurteilung und den Übergang in die Erwachsenenversorgung. Sie richten sich an
Fachkräfte, Organisationen, Patienten und Familien.
Die Materialien von E.S.PKU ansehen →
Auch diejenigen unterstützen, die die PKU-Gemeinschaft begleiten
28. Juni 2026 · Emotionales Wohlbefinden
Anlässlich des Internationalen PKU-Tags richtete E.S.PKU den Fokus auf die psychische Gesundheit von
Patienten, Familien und Vertretern von Organisationen. Die Kampagne sammelt Erfahrungen über die
emotionale Belastung, andere Menschen zu begleiten, und betont die Notwendigkeit, auch diejenigen zu
unterstützen, die ihre Zeit der Interessenvertretung der Gemeinschaft widmen.
Den Beitrag von E.S.PKU lesen →
Genom-Editierung bei PKU: ein neuer Schritt in Richtung klinischer Studien
18. Juni 2026 · Forschung
Beam Therapeutics gab bekannt, dass die FDA grünes Licht für die klinische Erforschung von BEAM-304
gegeben hat, einer experimentellen Therapie zur Korrektur bestimmter Varianten des PAH-Gens. Das Programm
sieht eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung von Sicherheit und Wirkung auf Phenylalanin vor. Diese
Genehmigung erlaubt die Forschung: Sie entspricht nicht der Zulassung einer Behandlung und belegt keine
Heilung.
Die Ankündigung von Beam lesen →
USA erweitern den Einsatz von PALYNZIQ auf Jugendliche ab 12 Jahren
27. Februar 2026 · Zulassungen
Die FDA erweiterte die Zulassung von Pegvaliase auf Patienten ab 12 Jahren mit PKU und einem
Phenylalaninwert über 600 µmol/L trotz bestehender Behandlung. Die Entscheidung stützte sich auf die
PEGASUS-Studie. Die Behandlung erfordert besondere Sicherheitsmaßnahmen aufgrund des Risikos schwerer
allergischer Reaktionen, einschließlich Anaphylaxie.
Die Pressemitteilung von BioMarin lesen →
